刘光慧,1979年生,研究员,博士生导师。中国科学院生物物理研究所干细胞与衰老&疾病研究课题组组长。国家青年千人计划、优秀青年基金及贝时璋青年生物物理学家奖获得者。

    【个人简历】2002年毕业于北京大学医学部药理系,获学士学位;2007年于中国科学院生物物理研究所获博士学位。2007-2011年间分别在美国Scripps研究所和Salk研究所从事博士后研究。2011年受聘于中国科学院生物物理研究所,任PI。
    【学术兼职】中国老年学和老年医学学会衰老与抗衰老科学委员会副主任委员,中国老年保健医学研究会老年健康与转化医学分会常务委员,中国细胞生物学学会干细胞生物学分会委员,中国生物物理学会理事;2012年入选中国国家青年千人计划,首批国家自然科学基金委优秀青年基金获得者。曾任美国加州再生医学研究所(CIRM) Scholar,美国Glenn衰老研究基金会Fellow。2012年起任国际学术期刊Protein Cell, Journal of Regenerative Medicine, International Journal of Stem Cell Research and Transplantation, Cell Biology: Research & Therapy, Stem Cell Discovery和Dataset Papers in Biology编委。
   【主要研究方向、研究内容、主要成果】研究方向包括:1. 基于多能干细胞(PSC;包括iPSC和ESC)的人类神经系统疾病模型、药物筛选系统和治疗体系;2.脑衰老的分子遗传学基础。迄今已在Nature (2篇), Cell Stem Cell(2篇),Nature Review, Nature Communication 和Cell Metabolism等刊物发表SCI论文六十余篇,其中(并列)通讯作者文章35篇。其研究工作曾多次受Nature, Cell和F1000等权威体系的积极评价。2011年至2014年间在干细胞、靶向基因矫正、人类疾病和药物筛选研究领域取得了一系列原创性研究成果,包括:(1)利用诱导性多能干细胞(iPSC)揭示了儿童早衰症的致病机理(NATURE 2011,第一作者);(2)利用基因组靶向修饰技术在儿童早衰症患者iPSC中原位矫正了疾病相关突变(Cell Stem Cell 2011,第一作者);(3)结合干细胞和基因打靶技术揭示了帕金森病的神经干细胞的退行性改变,并发现抗帕金森病的小分子化合物(NATURE 2012,通讯作者);(4)利用全基因组深度测序证明了HDAdV和TALEN介导基因靶向矫正的安全性,并结合HDAdV和TALEN的优点发明了一种超级高效的基因编辑工作telHDAdV(Cell Stem Cell 2014,通讯作者);(5)成功产生了非基因组整合的范可尼贫血症iPSC,并实现了其致病基因突变的靶向矫正;并筛选得到了改善范可尼贫血症造血干细胞活力的小分子化合物(Nature Communication 2014,通讯作者)。在国际上率先提出利用多能干细胞研究和治疗人类衰老相关疾病并进行药物筛选的新思路。研究工作紧紧围绕人类干细胞和疾病展开,自成体系。此外,首次实现了干细胞基因治疗的重要技术突破,即在患者iPSC细胞里利用HDAdV进行安全有效的靶向基因“修复”。迄今为止已成功纠正帕金森氏症、儿童早衰症、核纤层疾病、镰刀形细胞贫血症及范可尼贫血症患者基因组中的致病遗传突变。这些原创性发现为人类疾病的基础研究和临床转化奠定了重要基础。
   

   【代表性论文】
1. Suzuki K1, Yu C1, Qu J1, Li M1, Yao X, Yuan T, Goebl A, Tang S, Ren R, Aizawa E, Zhang F, Xu X, Soligalla R, Chen F, Kim J, Kim NY, Liao HK, Benner C, Esteban CR, Jin Y, Liu GH*, Li Y* , Belmonte JC*. Targeted gene correction in human disease-specific induced pluripotent stem cells minimally impacts whole-genome mutational load. Cell Stem Cell. 2014. 2014; 15, 31–36.  (*Corresponding author)
Highlighted by Cell Stem Cell (Cell Stem Cell, July 3, DOI: 10.1016/j.stem.2014.06.017)
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2. Liu GH*, Suzuki K, Li M, Qu J, Montserrat N, Tarantino C, Gu Y, Yi F, Xu X, Zhang W, Ruiz S, Plongthongkum N, Zhang K, Masuda S, Nivet E, Tsunekawa Y, Soligalla R, Goebl A, Aizawa E, Kim N, Kim J, Dubova I, Li Y, Ren R, Benner C, del Sol A, Bueren J, Trujillo J, Surralles J, Esteban C, Izpisua Belmonte JC*. Modeling Fanconi Anemia pathogenesis and therapeutics using integration-free patient iPSCs. Nat Commun. 2014. DOI: 10.1038/ncomms5330 (*Corresponding author)

3. Yang J1, Cai N1, Yi F1, Liu GH*, Qu J*, Belmonte JC*. Gating pluripotency via nuclear pores. Trends Mol Med. 2014. Jan; 20(1):1-7. (*Corresponding author) IF: 9.5
Cover story in Trends Mol Med (CELL PRESS) 2014, issue 1

4. Wu K1, Ren R1, Su W1, Wen Bo, Zhang Yuying, Yi Fei, Qiao X, Yuan T, Wang J, Liu L, Belmonte JC*, Liu GH*, Chen C*. A novel suppressive effect of alcohol dehydrogenase 5 in neuronal differentiation. J Biol Chem. 2014. Jun 3. pii: jbc.C114.561860. (*Corresponding author)

5. Li M, Suzuki K, Kim NY, Liu GH, Belmonte JC. A cut above the rest: targeted genome editing technologies in human pluripotent stem cells. J Biol Chem. 2014. 289(8):4594-9.

6. Xu X 1, Duan S 1, Yi F, Ocampo A, Liu GH*, Belmonte JC*. Mitochondrial regulation in pluripotent stem cells. Cell Metab. 2013. Sep 3;18(3):325-32. (*Corresponding author) 

7. Zhang WQ, Qu J, Suzuki K, Liu GH*, Belmonte JC*. Concealing cellular defects in pluripotent stem cells. Trends Cell Biol. 2013. 23(12):587-92. (*Corresponding author)

8. Pan H 1, Cai N 1, Li M, Liu GH*, Izpisua Belmonte JC*. Autophagic control of cell stemness. EMBO Mol. Med. 2013. 5:327-31. (*Corresponding author)

9. Guan D 1, Zhang W 1, Zhang W *, Liu GH *, Belmonte JC*. Switching cell fate, ncRNAs coming to play. Cell Death Dis. 2013. 4:e464. (*Corresponding author)

10. Liu GH1*, Qu J1, Suzuki K1, Nivet E, Li M, Montserrat N, Yi F, Xu X, Ruiz S, Zhang W, Ren B, Wagner U, Kim A, Li Y, Goebl A, Kim J, Soligalla R, Dubova I, Thompson J, Yates J III, Esteban C, Sancho-Martinez I, Belmonte JC*. Progressive degeneration of human neural stem cells caused by pathogenic LRRK2. Nature. 2012; 491:603-7. (*Corresponding author) 
Highlighted by Nature Reviews Neurology (doi:10.1038/nrneurol.2012.230)

11. Liu GH1*, Ding Z1, Izpisua Belmonte JC*. iPSC technology to study human aging and aging-related disorders. Curr Opin Cell Biol. 2012; 24:765-74 (*Corresponding author)

12. Li M1, Liu GH1, Belmonte JC. Navigating the epigenetic landscape of pluripotent stem cells. Nat Rev Mol Cell Biol. 2012; 13:524-35.  (1equal contribution)

13. Giorgetti A1, Marchetto MC1, Li M1, Yu D, Fazzina R, Mu Y, Adamo A, Paramonov I, Cardoso JC, Monasterio MB, Bardy C, Cassiani-Ingoni R, Liu GH, Gage FH, Izpisua Belmonte JC. Cord blood-derived neuronal cells by ectopic expression of Sox2 and c-Myc. Proc Natl Acad Sci U S A. 2012; 109(31):12556-61.
Highlighted by Nature/SciBX (SciBX 5(30); doi:10.1038/scibx.2012.798)

14. Li M, Suzuki K, Qu J, Saini P, Dubova I, Yi F, Lee J, Sancho-Martinez I, Liu GH, Belmonte JC. Efficient correction of hemoglobinopathy-causing mutations by homologous recombination in integration-free patient iPSCs. Cell Res. 2011; 21:1740-4.
Media coverage (www.youtube.com/watch?v=nEilyrzc9pY)

15. Liu GH1, Suzuki K1, Qu J1, Sancho-Martinez I, Yi F, Li M, Kumar S, Nivet E, Kim J, Soligalla RD, Dubova I, Goebl A, Plongthongkum N, Fung HL, Zhang K, Loring J,Laurent L, and Belmonte JC. Targeted gene correction of laminopathy-associated LMNA mutations in patient-specific iPSCs. Cell Stem Cell. 2011; 8(6):688-94.
Highlighted by Nature (Nature 474,8. doi:10.1038/474008c)
Highlighted by Cell Stem Cell (Cell Stem Cell 9, 2: 93-94)

16. Liu GH, Barkho BZ, Ruiz S, Diep D, Qu J, Yang SL, Panopoulos AD, Suzuki K, Kurian L, Walsh C, Thompson J, Boue S, Fung HL, Sancho-Martinez I, Zhang K, III JY, Belmonte JC. Recapitulation of premature ageing with iPSCs from Hutchinson-Gilford progeria syndrome. Nature. 2011; 14;472: 221-5
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